Genetyka_10.pdf

GENOTERAPIA

Naprawa genów i leczenie genami

PODSTAWOWE ZAŁOŻENIA GENOTERAPII

„nagi” DNA

TRANSFER

plazmidowy

DNA

kompleksy ze

związkami

kationowymi

komórki

docelowe

gen

terapeutyczny

EKSPRESJA

TRANSFER

wirusowy

DNA

zrekombinowane

wirusy

efekt

fenotypowy

METODY STOSOWANE W GENOTERAPII

1. Komplementacja defektu genetycznego

2. Korekta zmutowanego genu

3. Hamowanie ekspresji zmutowanego genu

4. Eliminacja komórek

5. Modyfikacja genetyczna komórek

STRATEGIE TERAPII WYBRANYCH CHORÓB GENETYCZNYCH

Choroby monogenowe,

recesywne

(mukowiscydoza)

Kompensacja defektu, wprowadzenie

prawidłowego genu

Korekta mutacji na poziomie DNA lub RNA

Hamowanie ekspresji zmutowanego genu

dominującego

Choroby monogenowe,

dominujące

(pląsawica Huntingtona)

Korekta mutacji na poziomie DNA lub RNA

Niszczenie komórek nowotworowych

Choroby wielogenowe,

nabyte (nowotwory)

Hamowanie ekspresji zmutowanych genów

Eliminacja zainfekowanych komórek

Choroby infekcyjne,

(HIV)

Hamowanie ekspresji genów wirusowych

Modyfikacja genetyczna komórek, nowe

korzystne cechy fenotypowe

Inne choroby nabyte,

(miażdżyca)

1. Komplementacja defektu genetycznego

Wprowadzenie do odpowiednich komórek docelowych prawidłowego genu

Komórki nowotworowe, dendrytyczne, macierzyste,

mięśniowe, skóry, śródbłonka naczyń, limfocyty T,

fibroblasty

Nowotwory

Komórki nabłonkowe płuc, mięśniowe, skóry,

macierzyste, makrofagi, limfocyty T, hepatocyty,

fibroblasty

Choroby monogenowe

Komórki macierzyste, dendrytyczne, mięśniowe

Choroby infekcyjne

Komórki mięśniowe, śródbłonka naczyń, macierzyste

Choroby układu

krążenia

Komórki nerwowe, glejowe, Schwanna, neuronalne

macierzyste, astrocyty, fibroblasty

Choroby

neurodegeneracyjne

Plik z chomika:

Inne pliki z tego folderu:

Inne foldery tego chomika: